LIMONE - PROGETTO GRUPPI DI RICERCA 2020 FINANZIATO DALLA REGIONE LAZIO
POR FESR LAZIO 2014 – 2020
Il Dipartimento di Chimica ha beneficiato di finanziamenti del Fondo Europeo di Sviluppo Regionale (FESR) per lo studio di nanoparticelle lipidiche per raggiungere il motoneurone (acronimo: LIMONE)
L’atrofia muscolare spinale (SMA) è una malattia genetica caratterizzata da degenerazione dei motoneuroni del midollo spinale, con conseguente atrofia progressiva dei muscoli di arti, tronco e apparato respiratorio. Principale causa genetica di mortalità infantile, colpisce 1 individuo su 10.000. Uno dei farmaci attualmente in uso per trattare la SMA è il Nusinersen (primo farmaco approvato per il trattamento della SMA, nel 2016). Il farmaco è somministrato per via intratecale perché non in grado di attraversare la barriera ematoencefalica (BEE); in aggiunta agli effetti collaterali dovuti alla modalità di somministrazione, può comportare trombocitopenia, tossicità renale e idrocefalo.
Limone si propone di sviluppare nanoparticelle lipidiche (liposomi) in grado di incapsulare il Nusinersen e veicolarlo ai motoneuroni (MN) attraversando la BEE. La realizzazione di questi sistemi consentirebbe una modalità di somministrazione meno invasiva per il paziente e meno onerosa per il sistema sanitario.
Partner:
- CNR-ISB (Capofila): Francesca Ceccacci, Giovanna Mancini,
- CNR-IBBC: Maria Laura Falchetti,
- CNR-NANOTEC: Valentina Arima
- Dipartimento di Chimica Università di Roma “La Sapienza”: Anita Scipioni
- Dipartimento DIBAF, Università della Tuscia: Stefano Borocci
Avviso Pubblico "Progetti di Gruppi di Ricerca 2020" (Determinazione dirigenziale n. G08487 del 19 luglio 2020)
Progetto approvato con determinazione n. G04014 13 aprile 2021
Sostegno finanziario: € 149.689,00
